概述
血友病是一种罕见的X染色体连锁隐性遗传性出血性疾病,患者临床表现为自发性或者外伤后出血,主要出血部位为关节和肌肉。近年来随着长效凝血因子产品、非因子类产品和基因治疗产品相继问世,进一步改善了血友病患者的疗效。但同时,这些新型药物对于血友病诊疗的传统评价方法,尤其是临床常规凝血因子活性检测提出了挑战。中华医学会血液学分会血栓与止血学组和中国血友病协作组共同制定了《血友病治疗中国指南(2025年版)》,希望能指导医护人员的血友病诊疗实践,为药品监管部门的药物评价以及医保部门的政策制订提供支持。为更好地理解指南相关临床问题,文章拟对该指南进行解读。